Kinderformularium

Exagamglogene autotemcel ist eine Zelltherapie, bestehend aus autologen CD34 + -HSPC, die mithilfe der CRISPR/Cas9-Technologie ex vivo editiert wurden. Die hochspezifische Leit-RNA ermöglicht es, mittels CRISPR/Cas9 einen präzisen DNA-Doppelstrangbruch an der kritischen Transkriptionsfaktor-Bindungsstelle (GATA1) in der Erythroid-spezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens zu erzielen. Durch die Editierung wird die GATA1-Bindung irreversibel unterbrochen und die BCL11A-Expression reduziert. Die reduzierte BCL11A-Expression führt zu einem Anstieg der γ-Globin-Expression und zur Bildung des Proteins fetales Hämoglobin (HbF) in den erythroiden Zellen, wodurch das fehlende Globin bei der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) und das abweichende Globin bei der Sichelzellkrankheit (SCD), die die zugrundeliegenden Krankheitsursachen sind, ersetzt werden. Bei Patienten mit TDT wird durch die Bildung von γ-Globin die Korrektur des Ungleichgewichts zwischen dem α-Globin und dem Nicht-α-Globin erwartet, wodurch die ineffektive Erythropoese und Hämolyse verringert wird, und der Gesamthämoglobinspiegel ansteigt. Bei Patienten mit schwerer SCD wird durch die Expression von HbF die Verringerung der intrazellulären HbS-Konzentration erwartet, was die Sichelbildung der roten Blutzellen verhindert.

Pharmakokinetik bei Kindern

Es sind keine spezifischen Informationen für Kinder vorhanden.

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Beta-Thalassämie
- intravenös
  - ≥12 Jahre: zugelassen

Sichelzellkrankheit
- intravenös
  - ≥12 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös zur
- Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT), bei Patienten die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind
- Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.

Kinder unter 12 Jahren:
Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten < 12 Jahren ist nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

Kinder ab 12 Jahren:
Die Behandlung besteht aus einer einmaligen Dosis, die eine Infusionsdispersion von lebensfähigen CD34 + -Zellen enthält, die in einer oder mehreren Durchstechflaschenverpackt sind.
Die empfohlene Mindestdosis beträgt 3 × 10⁶ CD34⁺ -Zellen/kg Körpergewicht.

^[Ref.]

Präparate im Handel

Infusionsdispersion 4– 13 × 10⁶ Zellen/mL

Präparat im Handel:

Präparat	Darreichungsform	Stärke (Exagamglogene autotemcel)	Applikationsweg	Natriumgehalt	Problematische Hilfsstoffe	Anwendungshinweis	Altersangabe
Casgevy▼	Infusionsdispersion	4– 13 × 10⁶ Zellen/mL	intravenös	3,5 mg/mL	Dimethylsulfoxid (50mg/mL) Dextran 40	Anwendung gemäß Fachinformation	ab 12 Jahren

^{▼ unterliegt zusätzlicher Überwachung – Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden}

Die Fachinformationen wurden am 18.09.2025 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil bei Kindern unterscheidet sich nicht vom Sicherheitsprofil bei Erwachsenen. [SmPC Casgevy]

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Lymphopenie

Häufig (1-10 %): Thrombozytopenie, Neutropenie, Anämie, Leukopenie, hämophagozytische Lymphohistozytose, Hypokalzämie, Kopfschmerzen, Parästhesie, Tachykardie, akutes Atemnotsyndrom, idiopathisches Pneumonie-Syndrom, Epistaxis, Ausschlag, Petechien, Schüttelfrost, Fieber, verzögertes Engraftment, infusionsbedingte Reaktionen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Die Gegenanzeigen der zur Mobilisierung und myeloablativen Konditionierung eingesetzten Arzneimittel sind zu beachten.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE HÄMATOLOGIKA

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems
	Lanadelumab Takhzyro®	B06AC05

ANDERE HÄMATOLOGIKA
	Lanadelumab Takhzyro®	B06AC05

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Exagamglogene autotemcel

Exagamglogene autotemcel

Exagamglogene autotemcel

Pharmakodynamik

Pharmakokinetik bei Kindern

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Textauszug aus Fachinformation

Präparate im Handel

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Kontraindikationen allgemein

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Wechselwirkungen

ANDERE HÄMATOLOGIKA

Referenzen

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)

Überdosierung